Вся правда о «Сибирские ученые создали лекарство от рака в 300 раз дешевле импортного». Комментарии разработчиков
Вчера на pikabu была опубликована новость, что Российские ученые разработали новый препарат от рака на основе ДНК, который предположительно будет стоить в 300 раз дешевле зарубежных аналогов (http://pikabu.ru/story/sibirskie_uchenyie_sozdali_lekarstvo_...). У Вас возникло очень много вопросов, связанных с этой работой, и мы хотим на них ответить.Мы с 2007 года работаем над препаратом АнтионкоРАН-М для лечения рака. Мы – это 60 человек из четырех институтов РАН. Десять лет назад мы взяли 2 гена, один человека, второй - вируса герпеса, наработали их в пробирке, соединили с помощью специального линкера, добавили необходимые элементы для работы этих генов в клетках и таким образом получили генную конструкцию (то есть молекулу ДНК, замкнутую в кольцо, и содержащую нужные гены).
Генные конструкции можно вводить в клетки человека или животных, для этого конструкцию нужно поместить в оболочку, которая позволит ей проникнуть внутрь клетки. Оболочки бывают двух типов – вирусные и невирусные. Вирусные – для того, чтобы их сделать берут вирус, выключают его способность размножаться, вставляют в его геном нужные гены и дальше вирус делает всю работу сам. Заражает клетки и запускает работу генов. Тут есть 3 проблемы: вирусы, попадая в организм, вызывают против себя иммунный ответ, поэтому их нельзя ввести пациенту дважды, они опасны, поэтому производство их крайне дорого (должен быть организован очень высокий уровень безопасности) и их трудно наработать в нужном количестве.
Невирусные оболочки – это поликатионы, они могут проникать в клетки, поскольку мембрана клетки пропускает положительно заряженные молекулы. Мы в препарате используем поликатионную специально разработанную нами оболочку, ее дёшево производить, она нетоксична и безопасна, но по эффективности проникновения в клетки уступает вирусам.
Когда генная конструкция с помощью оболочки попадает в клетку, в ней начинают синтезироваться те белки, гены которых вставили в конструкцию. В нашем случае это - тимидинкиназа вируса герпеса и белок-иммуностимулятор GM-CSF. Тимидинкиназа умеет превращать препарат ацикловир, который вы все знаете, в токсин, убивающий клетки. Причем этот токсин будет образовываться только внутри раковой клетки, что обеспечивает безопасность.
Белок-иммунностимулятор GM-CSF умеет привлекать к месту, где он синтезируется, клетки иммунной системы, активируя их. Если этот белок синтезируется в опухоли в больших количествах, то ее начинают населять клетки иммунной системы, обучаясь распознавать и убивать раковые клетки. В результате будет погибать не только опухоль, но и ее метастазы.
Таким образом препарат АнтионкоРАН-М – это генная конструкция, помещенная в невирусную оболочку, которая содержит 2 гена, ген GM-CSF и ген тимидинкиназы.
Лечение препаратом включает 2 этапа: на первом – непосредственно в опухоль вводят препарат АнтионкоРАН, на втором – внутривенно ацикловир. В результате АнтионкоРАН превращает внутри опухоли ацикловир в токсин, убивая раковые клетки. При этом параллельно происходит активация клеток иммунной системы за счет работы GM-CSF, что усиливает противопухолевый эффект.
Сейчас препарат прошел стадию доклиники, то есть испытаний на животных, в которых мы увидели подавление метастазирования – около 80%, увеличение продолжительности жизни до 70%. Значит ли это, что мы создали препарат, который спасет всех больных от рака? Нет, потому что препарат еще не испытан в клинике, то есть на людях. По статистике только 1 из 120 препаратов, успешно прошедших клинику, будет зарегистрирован и выйдет на рынок.
Тем не менее, эффект препарата, который мы видим на животных, позволяет думать, что препарат может стать успешным и на людях.
Мы сами пришли в СМИ и рассказали про свою работу, к сожалению, получилось как всегда и журналисты многие факты перепутали или вообще выбросили из публикаций.
Почему мы пошли в СМИ? Все просто, мы закончили эксперименты на животных, теперь нам нужны деньги, чтобы начать испытания на людях, финансирование которых государство не поддерживает. Однако РВК (Российская венчурная компания) объявила конкурс научных разработок, где мы успешно прошли 4 этапа конкурса, включая экспертизу со стороны BigPharma, последний этап – голосование пользователей интернета, которых мы и мечтали привлечь с помощью СМИ
Если у Вас есть вопросы, я с удовольствием отвечу. Тем более, что я знаю эту проблему с нескольких сторон. У моей мамы рак, так что я не только разработчик, но и потерпевший, к сожалению.
Если после прочтения поста, у вас возникло желание нам помочь, то это можно сделать проголосовав за нашу разработку.
Для того, чтобы проголосовать нужно:
1.Пройти по ссылке http://generation-startup.ru/voting/
2. Пройти авторизацию через соц. сеть
3. Выбрать раздел BiotechMed
4. Проголосовать за АнтионкоРАН-М, посмотрев ролик или презентацию, иначе голосование не станет активным
Подробнее
АнтионкоРАН-М состоит из двух компонентов: 1. Поликатионная оболочка конструкции) 2. Терапевтические гены (доставка генной Генная конструкция Ген-убийца HSVtk Убивает раковые клетки Ген-иммуностимулятор GM-CSF Активирует противоопухолевый иммунный ответ
копипаста с пикабу,не скрываю,но помоему очень важно,лечение,комменты для минусов снизу,песочница,рак (болезнь)
Еще на тему
Поможем голосом тем, кто делает!
Учёные давно признали и возможности генной инженерии и эффективность её методов, но финансировать эти направления не хотят, ведь общество против, да и вилы себе ещё не все построили.
Успех в создании подобных препаратов, возможно, шанс на дальнейшее развитие как и генной терапии в частности, так и генной инженерии в целом.
P.S. Простите за сумбур, припекло просто =)
Описанный препарат не изменяет геном, а выступает в роли плазмиды, и да это нестабильная конструкция, но стабильная и не нужна, как и при лечении различных вирусных и не только инфекций.
Да, есть ряд проблем, это и снижение экспрессии, и сложность во введение конструкций в большинство целевых клеток, и нестабильность некоторых типов векторных систем, и банальный риск при использовании вирусов в качестве векторов. Всё это решаемо.
А про обязательность подавления иммунитета для внесения изменений в ДНК вообще в первые слышу О_о Многие препараты на основе антисмысловых ДНК/РНК наоборот стимулируют иммунную систему.
Согласно этот статье, когда лечили мышей от диабета при помощи вируса,
http://www.dailymail.co.uk/health/article-177482/Could-gene-therapy-cure-diabetes.html
другая статья об этом же исследовании: http://www.sciencedaily.com/releases/2010/06/100621091211.htm
Сработало на половине мышей, но через 20 месяцев у половине выздоровевших диабет вернулся.
Почему нужно подрезать иммунитет? - потому что искусственный вирус будет убит имунной системой раньше времени, до того как успеет внести существенные изменения. Это как посылать гуманитарную миссию в Сирию без предупреждения - ее разбомбят все кому не лень. Я же наоборот впервые слышу, что можно вводить искусственный вирус так, чтобы имунная система его не трогала.
"Выступает в роли плазмиды". Но суть ведь в том, что этот кусок в итоге будет впихнут в ДНК клетки, разве нет? - а значит, это изменение (через добавление) генов.
И, конечно у детей/ембрионов лечить намного разумнее.
А вообще, прогресс некоторый уже есть: http://lenta.ru/news/2015/11/06/leylaleukemia
Да и что нужно для того, чтобы начать проводить эксперименты на людях, особенно со смертельными болезнями в случае, если другие методы не помогают? Мне казалось отказа от ответственности с обоих сторон должно быть достаточно. Так, по крайней мере, в США.
Эм, диабет 1 ого типа это полигенное заболевание, завязанное на иммунную систему(иммунитет уничтожает клетки, продуцирующие инсулин), изменением 1 гена вылечить не выйдет. В статьях сказано, что учёные вместо этого стимулировали образование новых клеток с защитой от иммунитета. Естественно, что и эти клетки через некоторое время уничтожались. Хотя 3 месяца без инсулина это достаточно большой результат =)
"потому что искусственный вирус будет убит имунной системой раньше времени"
Помимо вирусных капсидов для доставки ДНК/РНК в клетки используются различные полимеры. Так же можно делать капсид менее заметным для иммунитета путём его модификации. Да и иммунитет быстро реагирует только на повторное заражение организма, при первом заражении неизвестным агентом нужно много времени на запуск ответа.
"Но суть ведь в том, что этот кусок в итоге будет впихнут в ДНК клетки, разве нет?"
Я так понял, что не должен он никуда встраиваться. По крайней мере для экспрессии гены могут и никуда и не встраиваться, достаточно доставить вектор в нужную часть клетки, но это нужно уточнить у авторов. Основная фишка плазмид в том, что они физически отделены от генома, и способны как к репликации так и к экспрессии своих генов.
"Да и что нужно для того, чтобы начать проводить эксперименты на людях, особенно со смертельными болезнями в случае, если другие методы не помогают?"
Не все генетические болезни смертельны, тут как рулетка, повезёт - проживёшь лет 40, не повезёт - 10. Опять же лечить лучше детей(хотя бы потому, что мало кто из них доживает до 20), но это неэтишно, и следственно куча проблем с получением разрешения. Различные общественные организации, прикрываясь этикой, частенько вставляют палки в колёса и спускают на тормозах проекты, связанные с генной инженерией. Плюс финансирование исследований редких заболеваний оставляет желать лучшего.
Остался вопрос о плазмидах. Как я понял, они не встречаются у млекопитающих. Эта концепция вообще работоспособна в многоклеточных организмах?
Применительно к данному препарату полноценная плазмида не нужна, т.к. в клетку водят летальные гены(смысл от способности к копированию себя же, если клетка должна погибнуть)
Ну тебя просили просто проголосовать за этот проект, для того, чтобы авторы получили возможность дальнейшего финансирования.